新年第一天，广州罕见病遗腹子铭仔吃上天价特效药
患有罕见病的13岁遗腹子铭仔 ， 在2022年的第一天 ， 终于吃上了第一瓶特效药 。“好紧张 。”铭仔妈妈娴姐从冰箱里拿出药的时候 ， 大家忍不住说道 ， 充满期待 。
铭仔才8个月的时候 ， 就被诊断患有脊椎性肌肉萎缩症（SMA） ， 这种罕见病主要表现是肌肉萎缩 ， 最终还会影响到吞咽和呼吸 ， 威胁生命 ， 且一直没有特效药 。
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近年 ， 治疗SMA的特效药诺西那生钠注射液面世 ， 但数十万元一针的价格令人却步 ， 何况是靠资助度日的孤儿寡母 。今年的铭仔 ， 情况相较之前明显变差 ， 体重只有27斤 ， 吞口水都十分吃力 。
广东公益恤孤助学促进会（简称“恤孤会”）从2018年起开始资助铭仔 ， 老会长王颂汤一直关切他的治疗机会：“铭仔能成长到13岁 ， 已经几近‘奇迹’ ， 我们能帮多少就要帮多少 。”12月3日 ， 2021年的医保谈判结束 ， 诺西那生钠注射液被纳入医保 ， 价格降至此前的1/10左右 ， 恤孤会看到了希望 。
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然而 ， 医生根据铭仔身体的情况判断 ， 他并不适合注射 。当了解到一款治疗SMA的利司扑兰口服溶液用散刚刚进入国内市场 ， 恤孤会又重燃希望 。
采访人员了解到 ， 目前这种口服药的价格为63800/瓶 ， 可争取到的慈善援助为“买3瓶援助9瓶” ， 因为要按公斤体重给药 ， 一瓶药只够铭仔用18.6天 。但铭仔的专项善款里还有余额54283.88元 ， 购买3瓶的缺口较大 ， 但医生建议尽快用药 。“我个人先把缺口补上 ， 先尽快给铭仔买到第一瓶药吧！” 老会长王颂汤急切告诉恤孤会的工作人员 。
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12月30日 ， 在探访铭仔和铭仔妈妈娴姐时 ， 恤孤会把第一瓶药的费用捐助给他们 。老会长还从钱包里掏出了所有现金 ， 100元的、50元的 ， 整叠塞给了娴姐：“快过年了 ， 给孩子买点好吃的、好玩的 。”而他自己脚上穿着的皮鞋 ， 是1990年左右购买的 ， 鞋子右侧被裤脚遮住的地方 ， 因为破损 ， 而贴上了透明胶 。老会长慈祥地笑着 ， 毫不介意：“一两千元 ， 对我的生活不会有太大改变 ， 但对于一些有需要的人来说 ， 却是救命钱 。”
12月31日下午 ， 娴姐带着这笔“巨款”前往指定药店为铭仔买药 。听到自己能喝上特效药的消息 ， 铭仔既感激又充满期待：“我希望自己能变得有力气一点 。”而娴姐既心怀希望 ， 又忐忑不安：“这样的价格 ， 对我们来说还是奢望 。”
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据了解 ， 利司扑兰口服溶液用散今年进入国内市场以来 ， 已经有约90位患者接受口服治疗 ， 广东地区10位患儿用药 ， 用药患儿的运动功能、呼吸吞咽功能均得到不同程度的改善 ， 由于SMA患儿的年纪、分型、疾病发展进程不完全相同 ， 起效时间和具体疗效可能存在个体化差异 。
但是 ， 铭仔想要继续坚持下去 ， 而一直帮助着他的爱心人士们 ， 也希望能够让铭仔越来越好 。“我要活下去 。”铭仔的眼神诉说着自己的渴望 ， 也表达着自己的坚定 。
文/广州日报·新花城采访人员：林琳、苏赞
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