和度生物：基因工程菌治罕见病，新方法学让中国原创有望做到全球领先( 二 )
实际上 ， 向斌所提的基因工程菌这一方式结合了目前炙手可热的基因编辑和合成生物学等新兴技术 。“上世纪90年代虽然有一波合成生物学的热潮 ， 然而把基因整合到细菌基因组的技术基础实际上还不成熟 ， 直到2013年左右 ， 在基因编辑领域具有革命性意义的CRISPR系统让工业界找到了更优的工具 ， 此时才真正可以将基因工程菌作为药物来开发 。”
自创立以来 ， 和度生物针对肿瘤免疫、自身免疫和代谢疾病等 ， 正在开展多个尚未公开报道的First-in-Class创新药研发 ， 通过推进首批项目 ， 逐步建成从实验室研究到人体试验全流程的基于肠道生物学的基因工程菌新药研发平台 。
据向斌介绍 ， 目前推进最快的新药项目针对的疾病为代谢罕见病苯丙酮尿症（PKU） 。苯丙酮尿症是由于苯丙氨酸羟化酶（PAH）缺乏使得苯丙氨酸（Phe）无法代谢 ， 血中浓度增高 ， 并引起一系列临床症状的染色体隐性遗传病（即父母双方均表现为正常人 ， 但携带的致病基因可遗传给子女） 。
这一疾病多发于婴幼儿时期 ， 患儿主要表现为智力障碍、毛发变黄、皮肤色白及四肢短小 ， 同时身上有一种特殊的霉臭气 ， 时有癫痫发作 ， 这是由于苯丙氨酸在体内堆积后 ， 使大脑发育受到损伤 。和度生物该项目则采用补偿代谢的原理 ， 将基因工程菌引入新的代谢通路 ， 在肠道降解苯丙氨酸并降低其在人体中的含量 ， 从而治疗疾病 。
向斌表示 ， 早在诺华期间 ， 其带领的药物研发团队就计划针对这一疾病开发基因治疗 ， 团队最先考虑的是AAV病毒载体基因疗法 ， “但AAV方式引出了新的问题 ， 其中一个就是基于AAV的创新药定价往往极高 ， 在海外可达数百万美元 ， 而罕见病患者的家庭大多是无法承担如此高昂的治疗费用的 ， 这条路显然行不通 。”而他带领和度生物探索的就是一条尽可能在未来可以提高药物可及性的路径 ， 让更多的患者可以负担得起创新的疗法 。
值得关注的是 ， 走在基因工程菌这一细分领域最前面的美国Synlogic公司已经在类似的项目上取得了积极的成果 。就在今年的9月20日 ， Synlogic 宣布 ， 用于治疗苯丙酮尿症的候选药物SYNB1618临床II期试验获得阳性结果 ， 并有望进入三期临床试验 。
Synlogic公司的结果一定程度上给包括和度生物在内的公司增加了信心 ， 证明了这一路径的可行性、有效性、和安全性 。向斌透露 ， 目前公司用于治疗苯丙酮尿症的这一项目正在药物开发阶段 ， 希望在各方支持下最快于2023年进入到真正的临床试验阶段 。
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国内处于一个真正原始创新的临界点
谈及落户张江的感受 ， 向斌如此表述 ， “张江已经形成了一个创新生态 ， 当你走在张江药谷的大街上 ， 就能够在空气中闻到‘创新的味道’ 。”
实际上 ， 在向斌看来 ， 就在10年前 ， 中国尚没有创新研发的氛围 ， 药物研发仍以仿制为主 。“这10年是一个逐渐过渡的状态 ， 最开始是仿制欧美原研药 ， 其间经历了跟随式创新 ， 但近年开始出现了真正的原始创新 。”他相信 ， 10年后的今天 ， 中国的一部分生物技术企业（Biotech）是真正想做创新药的 ， “真正的创新是不仅仅在中国 ， 而是在全球范围内的首创新药 ， 我相信这是很多创始人的一个理想 。”
当然 ， 中国的生物技术公司目前也已形成了一股备受关注的力量 。据向斌个人的观察 ， 跨国制药公司显然也已经关注到了中国生物科技新的浪潮 ， 他们缩小了原来在华的早期研发规模 ， 更多偏向于合作、收购、与临床布局 。“这是出于战略考量 ， 也与跨国药企全球的政策趋势是一致的 ， 这证明中国的Biotech（生物科技公司）有能力开始承担一些探索性的创新研究 。”在这一趋势下 ， 和度生物也将采用“两条腿走路”的方式 ， 在自己具备研发和商业化能力的同时 ， 探索与成熟的医药公司共同开发合作 。
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