罕见病救命药纳入医保！闽南地区首个受益成人患者在厦用药
本文转自：厦门日报
“医生 ， 是不是打完这针 ， 我的手脚就有力气了？”3月24日 ， 阿华（化名）在厦门大学附属中山医院成功注射救命药诺西那生钠 。该药是全球首个用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的精准靶向治疗药物 ， 通过国家医保谈判 ， 今年1月1日进入新版医保药品目录 ， 价格由原先的近70万元每针下降到3万多元每针 ， 按照乙类医保支付标准报销 。今年1月7日 ， 4名脊髓性肌萎缩症患儿曾在我市注射 ， 阿华是闽南地区首个受益的成人患者 。
阿华今年27岁 ， 14年前开始出现双下肢无力 ， 后被确诊为SMA ， 辗转多地就医 。在漫长的14年中 ， 阿华逐渐出现四肢肌肉萎缩 ， 不能跑步 ， 上下楼梯都要依靠扶手 。直到诺西那生钠出现并且纳入医保 ， 像阿华这样的普通人才有了康复的可能 。
SMA的诊疗和管理需要多学科协作 ， 为确保阿华的治疗万无一失 ， 厦门大学附属中山医院由田新华副院长牵头组建多学科协作组 ， 全方位评估 ， 完善治疗和给药方案 ， 并向国内首次开展SMA特效药注射的福建医科大学附属第一医院陈万金教授团队“取经” ， 全力护航患者健康 。
3月25日 ， 阿华顺利出院 。2周后 ， 他将注射第2针 ， 2个多月后注射第3针 ， 然后间隔更长时间再注射 。对成人患者而言 ， 诺西那生钠能够暂缓疾病进展 ， 需要长期注射 。该院神经内科陈星宇主任介绍 ， 该案例的成功开展开启了闽南地区神经遗传性疾病基因治疗时代 。接下来 ， 科室将联合陈万金教授团队继续开展科研攻关 ， 建立全国首个SMA多中心脑脊液库 ， 以期让更多患者受益 。
SMA是一种罕见的常染色体隐性遗传病 ， 是由于脊髓前角及延髓运动神经元变性 ， 导致近端肢体和躯干进行性、对称性肌无力和肌萎缩的神经变性病 。患有较严重类型（SMA I型）的婴儿在没有呼吸干预的情况下 ， 甚至无法活到2岁 。其他类型患者可因疾病加重最终丧失行走能力 ， 并出现呼吸、吞咽障碍 。治疗SMA是世界级难题 ， 及早诊断、及早药物治疗以及规范的康复评估和训练是关键 。
【罕见病救命药纳入医保！闽南地区首个受益成人患者在厦用药】（厦门日报采访人员 楚燕 通讯员 石青青）
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