我不是药神，但它是神药( 二 )
但染色体易位到底改变了什么？进步缓慢的科学又让我们等了近10年才知道答案 。1982年 ， 新西兰科学家安妮斯首次发现 ， 9号染色体和22号染色体间的片段交换使得22号染色体获得了一个原本在9号染色体上的基因——ABL基因 ， 它与22号染色体上的BCR基因连接在一起出现了一个新基因BCR-ABL 。在人类体内 ， 这个基因会编码一个永远活跃的酶——酪氨酸激酶 ， 使得粒细胞会不间断地分裂生长 ， 最终导致白血病 。
从1960年到1982年 ， 总共花了22年 ， 人类终于弄明白了白血病的真正病因 。
救命神药格列卫
找到了病因 ， 治疗思路也很明确了 ， 有没有什么药物能破坏酪氨酸激酶的结构 ， 让它停止发出细胞增殖的信号呢？
1984年 ， 美国哈佛大学医学院的肿瘤医生布莱恩·德鲁克开始与制药公司研究员尼古拉斯·莱顿合作 ， 想找出一种只对酪氨酸激酶起效的化学物质 。莱顿筛选了一批对酪氨酸激酶有抑制作用的化合物 ， 将它们寄给德鲁克进行测试 。这之中 ， 德鲁克找到了一种名为2-苯胺基嘧啶的化学物质 ， 它能抑制表达酪氨酸激酶的细胞的生长 。
在这个化合物的基础上 ， 研究人员们做了一系列的合成尝试 ， 不断优化这一分子的特性：改变化学结构增加其细胞活性；改变组成分子增强对酪氨酸激酶的抑制能力；提高化学分子的溶解度 ， 使得口服用药成为可能等 。
经过14年的改进和开发 ， 成药终于在1998年进入了人体临床试验阶段 ， 在试药的54名患者中 ， 有53名出现了好转 ， 有效率几乎达到100% 。服药一年半后 ， 白血病患者的生存率达到了89.2% ， 而且该药物对其他细胞几乎没有伤害 。
2001年 ， 救命神药格列卫上市了 ， 从此 ， 白血病不再是绝症了 ， 只要坚持服药 ， 白血病病人就可以长期生存 。不仅如此 ， 格列卫还教会了科学家 ， 了解疾病的生物学 ， 即知道是什么让细胞“出错” ， 才能学会更高效地治疗疾病 。格列卫之后 ， 许多对癌症有奇效的药物不断地研发出来 ， 拯救了许许多多人的生命 。
从费城染色体的发现到格列卫的上市 ， 历时41年 ， 这告诉我们 ， 科学发现从来就不是一蹴而就的 ， 其中凝聚着多少智慧和运气根本算不清 ， 而科学家能做的唯有坚持不懈 。想获得成功 ， 我们也同样如此 。
【我不是药神，但它是神药】来源：大科技杂志社
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