华人骄傲！中国研发全球首个新型CAR-T疗法，晚期癌症有救了
作者：Cancer 百科
“5次化疗栓塞和11次射频消融术治疗后病情进展的晚期患者 ， 在接受新型CAR-T疗法后 ， 部分病灶竟然神奇消失 。
提到大名鼎鼎的CAR-T疗法几乎无人不知 ， 它的研发成功 ， 让人们看到了”治愈“癌症的希望 。目前FDA批准的三款CAR-T疗法 ， 总体缓解率都能达到80%以上 ， 这些治疗方法已经在血液肿瘤证实可以诱发显着反应 - 即使是生存期仅仅几个月的晚期癌症患者也可以完全根除 ， 在某些情况下强烈响应持续数月甚至数年 。
遗憾的是 ， CAR-T疗法目前只在血液肿瘤中获批 ， 全球的科学家都在快马加鞭的研发 ， 希望这一疗法能够在实体肿瘤中也发挥强劲的抗癌效果 。
华人骄傲！中国研发全球首个靶向GPC3的CAR-T疗法
过去 ， 对于这类顶尖的抗癌新技术 ， 国内病友们只能盼着美国研发上市 ， 再苦苦等待国内的临床试验 ， 审批等一列流程走完 ， 但是癌症患者真的等不起 ， 有无数的病友们在等待中遗憾离开 。
这一切将被改写！
据报道 ， 中国CAR-T细胞研究和临床治疗效果已经追上美国同行！而在实体肿瘤领域 ， 我们国家更是领跑全球 ， 取得备受世界瞩目的成绩 ， 除了在研发成功国际上首个靶向Claudin18.2的实体瘤CAR-T疗法 。近期 ， 华人团队再次传出好消息：靶向GPC3的CAR-T细胞疗法CAR-GPC3 T细胞治疗晚期肝细胞癌（HCC）的I期临床研究结果出炉 ， 研究结果发表在国际重磅肿瘤学期刊Clinical Cancer Research上 ， 再一次引起轰动 。值得一提的是 ， 这是靶向GPC3 CAR T细胞治疗肝细胞癌的全球首个临床试验 ， 华人科学家的研究成果再次在世界舞台闪耀 。
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首个CAR-GPC3 T细胞治疗晚期肝细胞癌临床数据公布！
在最新公布的这项研究中 ， 入组了13例晚期肝癌患者（2015年12月至2019年7月24日入组） 。
这些患者都是经过手术治疗 ， 局部治疗或者全身系统治疗后病情进展的晚期患者 ， 临床上已经没有更好的治疗方案 。经检测证实GPC3阳性后 ， 接受了平均值为19.9×10?的CAR-GPC3 T细胞 ， 也就是将近20亿个能精准识别癌细胞的特殊T细胞回输到患者体内 。
结果显示：
13例受试者中2例获得部分缓解（PR）；
3年、1年、6个月生存率分别为10.5%、42.0%和50.3%；
中位生存时间（OS）为278天（95%CI：48 ， 615天） 。
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截至数据分析时间 ， 两例病情缓解和稳定患者生存时间分别是20.5和44.2个月（患者编号分别为3和13 ， 见下图） 。其中一例疾病稳定的患者在入选时已有下腔静脉癌栓、右心房癌栓以及淋巴结转移 ， 治疗后AFP（甲胎蛋白）长期维持正常水平且长期生存 。
我们来看下两位患者的详细情况：
患者3是一名50岁男性 ， 入组前进行了GPC3 IHC染色 ， 结果评分为3+ ， 适合接受CAR-GPC3 T细胞治疗 。治疗后CT扫描结果显示：病灶尺寸从31.0×27.8 mm逐渐减小到12.2×9.5 mm 。
患者13是一名52岁的男性 ， 这是一位病情很重的患者 ， 肝脏多发病灶三年多 ， 期间进行了5种化疗栓塞（TACE）和11次射频消融术的治疗 。入组前进行了GPC3 IHC染色 ， 结果评分为3+ 。神奇的是 ， CAR T细胞输注后4周开始 ， MRI显示病变大小明显减少 ， a和c病变完全消失 ， b病变从14.2×13.4 mm缩小至13.9×13.0 mm 。截止数据分析时 ， 这名患者还健康的活着 。
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