70万一针，脊髓性肌萎缩症特效药为啥这么贵？如何预防罕见病？
罕见病 ， 听到这个名字就知道它意味着什么 ， 你可能没有听过 ， 或者和你说了也不信 ， 然而他们却真实存在 ， 而且人数还不少 。这类疾病有个特点 ， 那就是发病率低 ， 有的患者辗转多年才知道自己得的是罕见病 ， 随后就开始了漫漫求医路 。
治疗疾病的药很难买 ， 一方面是无处可买 ， 另一方面是买不起 ， 一针几十万还要用一辈子 ， 谁能用得起？有的病甚至无药可医 ， 只能想办法缓解 ， 拖一天是一天 。可是 ， 即便是这样 ， 患者和家属也不愿意放弃 ， 因为一旦放弃了就真的失去希望了 。
【70万一针，脊髓性肌萎缩症特效药为啥这么贵？如何预防罕见病？】不知道大家还记不记得“一针70万的特效药”那个新闻 ， 去年引起很多人关注 ， 大家对疾病不太了解 ， 但是对价格却很敏感 ， 若是一个月打上三针 ， 相当于一套房子钱砸进去了 ， 这到底是什么病 ， 怎么这么“烧钱”？
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2岁以下婴幼儿排名第一的致死性遗传病
该病通常发生在2岁以下幼儿身上 ， 刚开始出生时一切发育正常 ， 家长往往察觉不了 ， 多数是在孩子一岁左右的时候练习走路了才能发现异样 。家长发现孩子无法站立 ， 走路比同龄人晚 ， 这才意识到不妙 ， 但是刚开始家长也不会想到孩子是得了遗传病 ， 没有引起重视 ， 只是简单在医院做了检查 ， 如果医生对疾病不了解 ， 就可能当成普通营养不良 。只有做基因检测才能发现异常 ， 孩子的运动神经基因缺少或突变 ， 导致肌肉功能丧失 ， 随着孩子生长发育还会影响呼吸系统和正常进食 ， 最后只能瘫痪在床上 。
而这种病有一个救命药——诺西那生钠注射液 ， 只要每个月按时注射就能阻止肌肉继续萎缩 ， 让孩子像正常人一样行走活动 ， 可是 ， 它的价格却让人高不可攀 ， 一针70万 ， 实在不是普通家庭能承受得起 。
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为陪伴孩子 ， 父亲申请离队 ， 母亲辞去教师工作
明明(化名)五个多月时确诊 ， 父母为了更好地陪伴他纷纷辞职 ， 一天24小时贴身照顾 ， 本来医生预计活不过18个月 ， 现在已经3月8个月了 。他的房间里放着各种“救命仪器” ， 吸痰机、雾化机、心电监护等等 ， 和普通的儿童房完全不一样 。目前最大的困难就是使用特效药 ， 父母二人都是普通家庭 ， 掏出了一辈子的积蓄才打了一针 ， 接下来钱从哪里来 ， 谁都不知道 。
很多人都想知道 ， 为啥特效药这么贵？
罕见病不像感冒发烧 ， 十几块钱就能买到一盒药 ， 甚至你不吃药都能好 ， 它的特殊性就决定了它的“身价” 。它的病种有七千多种 ， 发病率低于两千分之一 ， 这就意味着它的“市场”比较小 ， 很少有人愿意去研发 ， 即便有人愿意研发 ， 也要考虑成本和时间 ， 最后能不能收回本 。
而且特效药通常是进口药 ， 不可能免费和国内患者使用 ， 引起药物进行临床实验也需要时间和成本 ， 这样平摊下来一算 ， 一针几十万、上百万是很正常的 。
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脊髓性肌萎缩症患儿的福利来了 ， 70万一针的特效药正在医保谈判
去年就说有纳入医保计划 ， 今年11月终于如愿进入谈判环节 ， 虽然目前不知道具体结果 ， 但是还是很有希望价格下降的 ， 若真如此 ， 之前用不起药一直等待的家庭终于迎来机会 ， 实在是令人激动 。
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