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最新医保药品目录出炉 两款罕见病药物纳入

中国网财经12月3日讯 今日 ， 国家医保局正式发布了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2021年)的通知》 ， 两款重磅罕见病药物：诺西那生钠注射液、氨吡啶缓释片(复彼能?)均出现在调整后的医保药品目录中 。
其中诺西那生钠注射液既是全球首个脊髓性肌萎缩(SMA)治疗药物 ， 也是2016年“国谈”起 ， 首次被纳入目录的高值罕见病药物 。同时 ， 氨吡啶缓释片(复彼能?)作为全球首个且目前唯一一个用于改善多发性硬化(MS)患者步行功能障碍的药物更是在递交上市许可申请当年即获批 ， 获批当年即被纳入国家医保目录 ， 开创了历史纪录 。
【最新医保药品目录出炉 两款罕见病药物纳入】脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病 ， 因呼吸肌无力 ， 大多数SMA1型患儿在2岁内死于呼吸衰竭 ， 是两岁以下婴儿的头号遗传病杀手 。
2018年 ， SMA被首批纳入中国《第一批罕见病目录》；同年 ， 诺西那生钠作为全球首个SMA疾病修正治疗药物 ， 首批进入《第一批临床急需境外新药名单》；2019年 ， 诺西那生钠注射液在中国获批上市；2021年医保首次纳入高价值罕见病药物 ， 诺西那生钠也在其列 。
多发性硬化(MS)是累及中枢神经系统的终身性、进展性的自身免疫疾病 ， 是目前全球最常见的青壮年致残性神经系统疾病之一 。发病后的神经功能损伤可能引起肢体残疾 ， 并损害运动、视觉和认知等神经系统功能 。我国MS患病人数超过10万 。
2021年1月 ， 全球首个且唯一一个可用于改善MS患者步行功能障碍的药物氨吡啶缓释片(复彼能?)的上市申请被国家药监局受理 ， 同年5月即获得批准上市 ， 创下历史记录 。
复旦大学附属华山医院神经内科主任董强教授表示 ， 氨吡啶缓释片将帮助中国多发性硬化(MS)患者更好地应对由步行功能障碍带来的挑战 ， 改善患者的步行能力 ， 重返高质量的生活 。
此次“入保”的两款罕见病药物均由全球神经科学领域领先的渤健研发 。
渤健亚太区总裁温浩基表示 ， 渤健的两款罕见病治疗药物首次参与国谈 ， 即全部纳入医保目录 ， 更加坚定了渤健在2030健康中国“共建共享、全民健康”的战略主题下 ， 加速研发、引入创新药品 ， 提升治疗可及性 ， 推动中国神经科学及罕见病诊疗水平的决心 。(责任编辑：安荻)
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来源：中国网财经

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