灵魂砍价后，70万一针罕见病药纳入医保！湖南SMA患儿家庭：感谢国家
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衡阳五岁女孩玥玥在六个月大时 ， 被家人发现运动功能落后 ， 一岁时 ， 玥玥确诊脊髓性肌肉萎缩症 。由于是罕见病 ， 当时确诊时 ， 国内无药物可治 。几年前 ， 国内有药品引进 ， 但一针价格高达七十万元 ， 这让本就不富裕的家庭望而却步 。几天前 ， 国家医保局将这类药品纳入医保目录 ， 并大幅降价 ， 这也意味着 ， 玥玥可以接受相应的治疗了 。
此前报道详情：
官宣！74种药品新增进入国家医保目录
“发现异常时 ， 是她六个月大的时候 ， 她的爬行能力跟她姐姐有很大差距 ， 到一岁的时候还不能扶站 ， 就去了广州检查 ， 确诊脊髓性肌肉萎缩症 ， 当时是2017年 ， 医生就跟我们说国内是无药可治的 。”玥玥母亲罗女士说 。
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▲医生给玥玥进行检查
脊髓性肌萎缩症 ， 又称SMA ， 是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病 ， 属常染色体隐性遗传病 ， 根据患者起病年龄和临床病程 ， SMA由重到轻分为4型 。
“玥玥是一个二型患者 ， 就是我们说的 ， 能够获得独坐的功能 ， 但她始终不能独走 ， 到了一定的年龄 ， 运动功能会进行性下降 ， 现在她能坐一会儿 ， 但是不太稳定 ， 这个功能比之前下降了 ， 她现在下肢是抬不起来的 ， 不到三级的肌力 ， 二型的孩子到后期不可避免的 ， 脊柱可能会弯成S型 ， 包括整个胸廓会变形 ， 肺活量就会下降 。”湖南省儿童医院神经内科副主任医师吴丽文表示 。
今年12月3日 ， 国家医疗保障局公布2021年国家医保药品目录调整结果 ， 74种药品新增进入目录 ， 其中就包括了玥玥这类罕见病患儿需要使用的药品——诺西那生纳注射液 ， 该药品价格大幅下降 ， 最终定价在33000元左右 ， 这对于玥玥的父母以及所有罕见病患儿的家庭来说是莫大的惊喜 。
“到了2019年我们得到消息 ， 特效药在国内上市了 ， 但是要70万一针 ， 又要终生用药 ， 对我们来说相当于天价 ， 因为经济条件的限制 ， 所以一直没有用药 ， 没有打这个针 。前两天听到这个药入医保了 ， 我们非常的兴奋 ， 感觉得到了天大的惊喜 ， 现在这个价格降到了 ， 我们大部分人凑点钱就能用得上 ， 就感觉孩子有救了 ， 我们整个家庭都有救了 ， 感谢国家 ， 感谢所有为这件事付出的人 。”罗女士说 。
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“给她用药后会逆转运动功能下降的趋势 ， 在这个基础上 ， 她会慢慢的变好 ， 我们有一些二型的患者 ， 之前也是不能走 ， 包括下肢近端力量很差 ， 用药后到后面能坐得稳 ， 能支撑着爬起来 ， 能支撑着扶着站起来 ， 到开始慢慢看有没有希望能够独走 。这个药品进入医保前 ， 大部分家庭是负担不起的 ， 进入医保之后 ， 我觉得能负担得起的家庭会占多数 。之前大家对这个药品的期待值在十万以内 ， 很多家庭咬一咬牙、熬一熬能够负担 ， 现在医保落地之后 ， 除了第一年 ， 后面的每一年大概率自付比例在五万以内 。”湖南省儿童医院神经内科副主任医师吴丽文表示 。
为了给患儿提供更好的医疗服务 ， 湖南省儿童医院神经内科也于近期全面整合升级 ， 将脑电图检查、智力测试评估、取报告、专家诊室调整至一个专区 ， 实现就诊、检查、慢病管理一站式就医服务 。
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