罕见心衰难治愈，“淀粉人”的困局有解了！首款特效药进医保( 二 )
诊与治都有新进展
“以往ATTR-CM诊断率低 ， 容易误诊、漏诊 。” 中山一院心血管医学部副主任何建桂主任医师指出 ， 以前要采用有创的心肌活检明确诊断 ， 用一根穿刺针夹取一小块心肌组织进行活检 ， 找到有淀粉样蛋白的沉积 ， 万一取材位置恰好没有淀粉样沉积 ， 就有可能导致漏诊 。
广州日报·新花城采访人员获悉 ， 漏诊、误诊加上以往治疗手段有限 ， 患者临床诊断后平均存活时间较短 ， 约为2-5年 ， 死亡通常由进行性的心力衰竭引起 。
如今 ， 随着医学水平的进步 ， 彩超心电图、心脏磁共振 ， 无创的PYP（焦磷酸盐）核素扫描、有创的心肌活检和皮肤活检等有助于“淀粉人”尽早确诊 ， 早作干预 。
在治疗方面 ， 特效药的问世也给患者带来延长寿命的机会 。临床试验发现 ， 使用氯苯唑酸软胶囊治疗30个月之后 ， 可显著降低30%的全因死亡风险 ， 可降低32%的心血管相关住院风险 。根据模型预估 ， 使用针对性药物可显著延长ATTR-CM患者的预期寿命3.88年 。
“罕见病一直是全人类的挑战 ， 近年来我国政府将罕见病防治工作提到了前所未有的高度 ， 积极推动罕见病诊疗工作的发展 ， 并迈向全新阶段 。”中山大学附属第一医院心血管医学部董吁钢教授指出 ， 此次将氯苯唑酸软胶囊纳入医保目录是政府对罕见病领域及其患者高度重视的重要体现 ， 也会给ATTR-CM患者群体的治疗和生活带来重大改变 。”
在政策给力的同时 ， 社会公众也对罕见病群体予以更多的关注 。
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在近期播放的一档热播综艺节目上 ， ATTR-CM患者家属的故事和心愿打动了许多观众 ， 而知名歌手周深的呼吁 ， 也让众多网友通过微博热搜了解了这一群体 。
未来 ， 但愿包括“淀粉人”在内的罕见病群体能够为更多人所知 ， 他们的需求 ， 他们的困难能更多被看见 ， 能更多地获得帮助 。
文/广州日报·新花城采访人员任珊珊
广州日报·新花城编辑：王婧
【罕见心衰难治愈，“淀粉人”的困局有解了！首款特效药进医保】来源：广州日报
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