渐冻症患者有药了!

国家药品监督管理局批准南京仙生东源制药有限公司(依达拉奉注射液5ml:10 mg,20 ml:30 mg规格)冷冻保存的新指示 。
依达拉奉注射液是世界上第二种,在中国也是第一种 。由于该药长期用于治疗急性缺血性脑卒中,积累了大量的临床经验,是安全的 。因此,经批准用于冷冻病人的治疗后,有望帮助患者,特别是在中国,提高患者的生存时间和生活质量 。
表彰新冠肺炎疫情全国代表大会于9月8日10:00在北京人民大会堂隆重举行 。张定宇是"人民的英雄" 。湖北省卫生委员会副主任、武汉市金银滩医院主任张定宇被授予"人民英雄"国家荣誉称号,进入人民大会堂时,他跌跌撞撞的时刻让屏幕前的每个人都很伤心 。


渐冻症患者有药了!

文章插图


原来这是因为他患有肌萎缩侧索硬化症(ALS),也就是所谓的冷冻保存 。这是一种典型的神经退行性疾病,其主要特征是上、下运动神经元的快速损伤,最终导致呼吸衰竭患者的死亡 。在第一节课的第一节课中 。张定宇平静地介绍了他的病情:"我是个冻僵的病人,我的腿开始萎缩,我的全身都会慢慢失去知觉 。"我很着急,因为我生命中没有太多的时间了 。" 。
冷冻病人在40岁以上的年轻人和中年人中更常见,男性多于女性,全国大约有200000人冻死 。作为一种中年疾病,冷冻病人往往是整个家庭的骨干,不管是老是小,但病得像座山,突然失去了工作能力,这使整个家庭陷入困境 。
长期以来,冷冻保存的治疗是有限的,不仅不能治愈,而且证明有效药物是有益的和依达拉奉 。依达拉奉是一种自由基清除剂,可以降低氧化应激效应,氧化应激是影响ALS发生和发展的重要因素 。
2015年,日本和韩国首次批准依达拉奉治疗ALS,FDA基于在日本进行的为期六个月的临床试验,以确定依达拉奉的疗效,该药物于2017年5月被批准用于治疗ALS 。自从FDA批准抗兴奋性毒性药物利鲁唑以来,这已经有22年了 。除冷冻保存外,Edara在脑卒中治疗中的临床优势,自其上市以来,已为国内外许多指南和共识所认可 。
据报道,2003年1月至2012年12月31日,中华医学会ALS专家委员会副主席、北方第三医院神经学教授范东生教授收集了整个十年的长期队列研究数据,显示中国的ALS患者在年龄、发病地点和生存时间等方面与国外有很大不同 。这项研究发表在2015年的英国医学杂志BMJ上 。
此外,值得注意的是,这项研究还表明,虽然中国患者使用循证医学证据药物的比例仅为1%3,而且使用无创呼吸机是不够的,但中国患者的生存时间要好于欧美患者 。"这可能意味着,随着越来越多的新药如国产依达拉奉的上市,中国冷冻病人有望获得更多的药物可及性,从而超越疾病,延缓进展,从而获得更多的治疗机会 。


【渐冻症患者有药了!】

    推荐阅读