脑机接口、iPS有望助“渐冻人”迎来春天，这个研讨会上专家透露……
本文转自：文汇客户端
如果霍金活到今天 ， 他可以看到“渐冻症”治愈的希望了吗？
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今天下午 ， 在上海市罕见病防治基金会举办的肌萎缩侧索硬化（ALS）多学科专家研讨会上 ， 诱导多能干细胞（iPSC）、人工智能、脑机接口等热门技术被频频提及 ， 它们将有助于推进治疗ALS的新药研发 ， 帮助晚期患者改善生活质量 。
肌萎缩性侧索硬化症(ALS) ， 又称“渐冻症” ， 是一种罕见的神经退行性疾病 。该疾病被世界卫生组织列为五大绝症之一 。由于病因至今不明 ， 遗传、基因缺陷、环境因素都有可能造成运动神经元损害 ， 迄今世界上缺乏针对该疾病的特效药 。
众所周知 ， 运动神经元控制着人体运动、说话、吞咽和呼吸过程中的肌肉活动 。它们一旦遭到破坏 ， 就会导致肌肉萎缩和退化、不能活动和说话 ， 甚至吞咽和呼吸功能也会逐渐衰退 ， 最终患者死于呼吸肌无力导致的呼吸衰竭 。
在这个过程中 ， 人的身体好像是被逐渐“冻住”一样 ， 但意识非常清楚 ， 眼睁睁的看着自己死去 ， 因此也被视为“比癌症更残忍的疾病” 。
为给“渐冻人”找到“解冻”之路 ， 全世界科学家与医生都在不停努力 ， 一边在现有药物中寻找对症药物 ， 一边不断采用新方法研发具有针对性的新药 。
近几年 ， ALS的药物研发如火如荼 。就在今年1月 ， 《自然-药学》杂志就刊登了美国哥伦比亚大学的一项研究 ， 使用反义寡核苷酸 (ASO)药物治疗FUS基因突变（可导致“渐冻症”） 。
【脑机接口、iPS有望助“渐冻人”迎来春天，这个研讨会上专家透露……】
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在这项研究中 ， 研究者通过阻止细胞产生异常蛋白 ， 来抑制FUS基因的致病作用 ， 从而延缓了小鼠和FUS突变ALS患者的运动神经元退化速度 。
在研讨会上 ， 复旦大学附属华山医院神经内科副主任医师陈嬿认为 ， 目前世界各国已经找到一些在临床上有进展的药物 ， 但尚未能发现针对ALS的特效药 。其中一个原因 ， 就是罕见病的新药研发缺乏优质的动物模型和细胞模型 。
上海昂朴生物科技有限公司总经理窦同海介绍 ， 目前利用诱导多能干细胞（iPS）开发一些罕见病的细胞模型 ， 帮助新药开发 ， 是一条非常有希望的道路 。
iPS是通过体细胞开发成干细胞的一种技术 ， 再分化成一些特定的细胞类型 。自2012年iPS获得诺贝尔生理学或医学奖以来 ， 该技术发展十分火热 ， 国外已在开展利用该技术做治疗的研究 。因此用iPS来建立细胞模型 ， 做药物筛选 ， 将是一个帮助推进罕见病新药开发的途径 。
研讨会上 ， 人工智能、脑机接口等技术 ， 也被频频提及 。在特效药被研发出来之前 ， 针对“渐冻症”晚期患者的生活辅助设施 ， 将有助于提升他们的生活质量 。
目前 ， 各种支撑、助行、辅助移动装置 ， 已经相当发达 ， 同时眼跟踪系统装置、辅助说话和写字技术 ， 都可有效改善重症ALS患者与外界的交流 。比如 ， 基于无创的脑机接口 ， ALS患者可以驱动轮椅、打字等 。
2016年11月 ， 新英格兰医学杂志就曾发表一篇论文 ， 通过在运动皮层上植入电极 ， 一名四肢严重瘫痪并无法言语的晚期ALS患者 ， 在28周之后 ， 能以相当于每分钟2个字母的速度 ， 精确且独立地控制电脑打字程序 。
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